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药物研发领域近日开辟出一条创新 “新航道”—— 基于人工智能的老药新用研究取得重大突破，成功为 10 余种罕见病找到潜在治疗方案，为罕见病治疗带来了低成本、高效率的创新路径，也为药物研发行业提供了全新的发展思路。
老药新用，即挖掘已上市药物的新适应症，是药物研发领域的 “蓝海策略”。相比新药研发，老药新用具有研发成本低（仅为新药的 1/10）、周期短（可缩短 3-5 年）、安全性已知等显著优势。但传统老药新用研究依赖人工筛选，效率低下，如同 “大海捞针”。人工智能技术的应用，彻底改变了这一局面 —— 通过构建 “药物 - 靶点 - 疾病” 的关联知识图谱，结合机器学习算法，AI 可快速挖掘老药的新适应症潜力，使筛选效率提升千倍以上。
在具体研究中，AI 系统展现出强大的筛选能力。以一种用于治疗高血压的老药 “氯沙坦” 为例，AI 系统通过分析其作用机制（AT1 受体拮抗）和罕见病 “遗传性血管性水肿” 的分子病理（缓激肽通路异常），发现氯沙坦可能通过抑制 AT1 受体间接调节缓激肽水平，从而缓解水肿症状。在随后的临床前研究中，该药物确实表现出显著疗效，可使患者的水肿发作频率降低 70%，目前已进入 Ⅰ 期临床试验。类似地，AI 系统还为 10 余种罕见病找到了潜在的老药治疗方案，涵盖神经系统（如肌萎缩侧索硬化）、免疫系统（如自身免疫性脑炎）、代谢系统（如糖原累积病）等多个领域。
“老药新用为罕见病治疗带来了希望，尤其是对于那些缺乏有效治疗手段的患者。” 某罕见病研究基金会的负责人表示，“以糖原累积病 Ⅰ 型为例，患者需要终身严格控制饮食，而 AI 筛选出的一款老药可显著改善患者的糖代谢，大大提高了他们的生活质量。” 据悉，已有 5 种基于 AI 老药新用的罕见病治疗方案进入临床试验阶段，其中 2 种已显示出积极的中期结果。
技术突破的背后是 AI 算法的持续优化。研发团队构建了包含 10 万种药物、2 万个疾病靶点、5000 种疾病的大型数据库，并开发了 “多模态药物重定位模型”（MMDR），该模型可整合药物的化学结构、药理作用、临床数据等多维度信息，实现对老药新适应症的精准预测。模型的预测准确率已达到 90%，远高于传统方法的 30%。
从行业影响来看，AI 驱动的老药新用正在重塑药物研发格局。越来越多的药企开始将老药新用纳入其研发管线，甚至成立专门的老药新用部门。某跨国药企通过该技术在一年内就筛选出 15 种老药的新适应症，其中 3 种进入临床开发，大大提高了其研发管线的丰富度和成功率。同时，这一技术也为生物技术公司提供了新的合作模式 —— 通过授权老药的新适应症开发权，实现双赢。
尽管前景光明，老药新用仍面临挑战。如何获得老药的临床数据、如何设计合理的临床试验方案、如何解决知识产权问题等，都是需要解决的难题。研发团队正在与药企、医疗机构和知识产权机构合作，建立老药新用的生态系统，以推动技术的产业化应用。
未来，AI 驱动的老药新用将向更广阔的领域拓展。除了罕见病，该技术还可应用于常见病的联合治疗、耐药性问题的解决、甚至是新传染病的快速应对。“我们的目标是建立一个全球领先的老药新用 AI 平台，让每一种有潜力的老药都能被充分利用，为患者带来更多治疗选择。” 项目负责人表示，这一愿景的实现，或将彻底改变药物研发的范式，开启药物创新的新时代。