医药研发领域迎来效率革命!国内创新药企今日揭幕全球首个 **“人工智能 + 湿实验” 全闭环药物研发平台 **,该平台通过 AI 与实验室自动化的深度耦合,将小分子新药从靶点发现到 IND 申报的周期压缩至 18 个月,较传统模式缩短 60%,研发成本降低 50%。
平台的核心竞争力源于三大技术闭环:在靶点发现环节,基于多组学数据训练的 “靶点智能挖掘系统” 可整合基因组、转录组、蛋白质互作网络等 15 类数据,自动生成靶点优先级评分与成药性预测。在非酒精性脂肪肝炎(NASH)领域,该系统仅用 2 周就从 2000 余个潜在靶点中锁定 3 个高价值靶点,后续湿实验验证命中率达 100%。

化合物设计与合成环节采用 “生成式 AI + 自动化合成工厂” 模式。AI 模型可根据靶点结构生成百万级化合物库,并通过 “合成可行性 - 活性 - 毒性” 多维度评分筛选出最优分子;自动化合成工厂则配备高通量微流控制备系统,单日可合成 2000 个化合物,合成成功率超 90%。在 EGFR 突变型肺癌药物研发中,该环节仅用 1 个月就完成了传统模式需 1 年的化合物迭代筛选,最终获得的候选化合物在细胞实验中 IC50 值低至 1.2nM。
临床前评价环节实现了 “AI 模拟 + 自动化实验” 的无缝衔接。AI 系统可模拟化合物在体内的 ADMET(吸收、分布、代谢、排泄、毒性)过程,预测准确率与动物实验一致性达 85%;自动化实验室则可完成从细胞水平到非人灵长类动物的全流程药效与安全性评价,实验数据自动回传 AI 系统形成迭代优化。
业内分析师指出,该平台的落地标志着医药研发正式进入 “工业 4.0” 时代。“AI 不再是辅助工具,而是贯穿研发全流程的‘智能大脑’,湿实验则成为验证 AI 决策的‘执行手臂’,这种模式将彻底改变新药研发的游戏规则。” 目前,该平台已启动 5 个 First-in-class 新药项目,其中针对罕见病的项目已进入临床 Ⅰ 期,研发速度创全球同类项目最快纪录。